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攻克遺傳性疾病,“定制嬰兒”非必需手段

2020年09月15日 14:05:57 來源:科技日?qǐng)?bào) 作者:黃堃

  多國(guó)科學(xué)家組成的一個(gè)國(guó)際委員會(huì)近日發(fā)布報(bào)告說,人類基因組編輯相關(guān)技術(shù)還沒有達(dá)到能安全、有效應(yīng)用的標(biāo)準(zhǔn),將來可能的應(yīng)用也必須被限定在非常狹窄的范圍。這引發(fā)了全球生命科學(xué)界熱議。那么,支持方和反對(duì)方各有什么看法?

  報(bào)告

  有治病潛力也可能被濫用

  由美國(guó)國(guó)家科學(xué)院、英國(guó)皇家學(xué)會(huì)、中國(guó)科學(xué)院等多國(guó)機(jī)構(gòu)研究人員組成的“人類生殖系基因組編輯臨床應(yīng)用國(guó)際委員會(huì)”9月3日在相關(guān)網(wǎng)站發(fā)布題為《可遺傳人類基因組編輯》的報(bào)告,詳細(xì)闡述了可遺傳基因組編輯技術(shù)帶來的潛在風(fēng)險(xiǎn)以及監(jiān)管方面的要求。

  隨著基因編輯技術(shù)在近一二十年飛速發(fā)展,有人開始探討對(duì)人類基因組進(jìn)行可遺傳的修改,即對(duì)人類精子、卵子等生殖細(xì)胞進(jìn)行基因編輯,由此得到的胚胎會(huì)具有相應(yīng)性狀,這些性狀還可以遺傳給下一代。這具有治療疾病的潛力,但也可能被濫用于“定制嬰兒”,引發(fā)了安全和倫理層面的擔(dān)憂,目前科學(xué)界普遍認(rèn)為這是不應(yīng)輕易跨越的“紅線”。

  報(bào)告就此提出11項(xiàng)建議,核心內(nèi)容是:要對(duì)人類生殖細(xì)胞進(jìn)行可遺傳的基因編輯,當(dāng)前技術(shù)還達(dá)不到安全、有效的應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn),可能導(dǎo)致編輯脫靶等不可知風(fēng)險(xiǎn),因此當(dāng)前不能應(yīng)用于臨床。如果將來有國(guó)家允許可遺傳基因組編輯技術(shù)的應(yīng)用,初期應(yīng)被限定在預(yù)防嚴(yán)重的單基因遺傳病中,例如囊腫性纖維化、地中海貧血、鐮狀細(xì)胞性貧血、泰薩二氏病等,并且只能在沒有其他選擇時(shí)才考慮使用。

  就未來可能用于預(yù)防嚴(yán)重單基因遺傳病的情況,報(bào)告還定義了臨床轉(zhuǎn)化途徑,確立了對(duì)于臨床前研究證據(jù)的一系列要求,這些證據(jù)應(yīng)確保經(jīng)編輯的胚胎用于妊娠前,必須如預(yù)期那樣進(jìn)行了適當(dāng)編輯。應(yīng)通過活體組織檢查證明,所有接受活檢的細(xì)胞中都存在預(yù)期編輯,而沒有非預(yù)期編輯的證據(jù)。

  該國(guó)際委員會(huì)聯(lián)席主席、美國(guó)洛克菲勒大學(xué)校長(zhǎng)理查德·利夫頓說:“對(duì)可遺傳人類基因組編輯的任何初始應(yīng)用,都應(yīng)循序漸進(jìn)地、謹(jǐn)慎地推進(jìn),要在可能的益處和危害之間做最有利的平衡!

  熱議

  必要限制還是標(biāo)準(zhǔn)太高

  這份報(bào)告一經(jīng)公布,就引起了全球生命科學(xué)界熱議。對(duì)于報(bào)告中設(shè)定的限制,美國(guó)《科學(xué)》雜志網(wǎng)站和英國(guó)《自然》雜志網(wǎng)站相關(guān)報(bào)道中都使用了“狹窄”一詞來描述。

  此前國(guó)際科學(xué)界有不少人希望推動(dòng)可遺傳人類基因組編輯技術(shù)的臨床應(yīng)用。英國(guó)阿伯泰大學(xué)的凱文·史密斯2019年在國(guó)際期刊《生物倫理學(xué)》發(fā)表題為《到干預(yù)人類生殖細(xì)胞的時(shí)間了嗎?一種實(shí)用主義的視角》的文章說,基因編輯是解決某些疾病的實(shí)用方式。

  俄羅斯研究人員丹尼斯·列布里科夫曾在2019年表示,計(jì)劃將經(jīng)過基因編輯的胚胎植入人類子宮中,目的是修改會(huì)導(dǎo)致先天性耳聾的基因。對(duì)于新報(bào)告,列布里科夫表示,其中允許的可應(yīng)用場(chǎng)景太稀少,以至于沒什么意義,實(shí)際上就是“原則上禁止了對(duì)胚胎基因組的編輯”。

  重點(diǎn)關(guān)注輔助受孕等領(lǐng)域的英國(guó)“進(jìn)步教育信托基金會(huì)”主任薩拉·諾克羅斯認(rèn)為,“這份報(bào)告超出了它的科學(xué)范疇”,對(duì)人類胚胎基因組編輯來說,“這份報(bào)告設(shè)置的條件太過于狹窄”。

  但另一些研究人員認(rèn)為這種嚴(yán)格限制是必要的。英國(guó)倫敦國(guó)王學(xué)院婦產(chǎn)科榮休教授彼得·布勞德說:“這是一份詳細(xì)的報(bào)告,關(guān)于基因組編輯科學(xué)的第一章非常出色,報(bào)告就能夠(或不能)使用可遺傳基因組編輯提出了合適的高標(biāo)準(zhǔn)!

  美國(guó)威斯康星大學(xué)麥迪遜分校生物倫理學(xué)家、世界衛(wèi)生組織一個(gè)相關(guān)領(lǐng)域委員會(huì)的成員阿爾塔·查羅說:“我歡迎這份報(bào)告,它繼續(xù)為正在進(jìn)行的全球有關(guān)生殖細(xì)胞基因編輯的科學(xué)討論增加了深度!

  共識(shí)

  編輯人類胚胎的需求尚屬小眾

  總的來說,這份報(bào)告確認(rèn)了國(guó)際科學(xué)界的一個(gè)共識(shí),那就是目前對(duì)人類胚胎進(jìn)行基因組編輯的需求尚屬小眾。對(duì)某些遺傳性疾病,目前可以通過其他生殖技術(shù)手段解決,比如人工授精多個(gè)卵子后,對(duì)受精卵進(jìn)行篩查,找出健康的受精卵植入子宮。

  美國(guó)加利福尼亞大學(xué)伯克利分校的基因編輯專家費(fèi)奧多爾·烏爾諾夫說,報(bào)告仔細(xì)梳理了相關(guān)問題,結(jié)果顯示必須要用可遺傳人類基因組編輯來解決的問題其實(shí)很少!霸诨蚓庉嬵I(lǐng)域一個(gè)公開的秘密是,關(guān)于人類生殖(細(xì)胞)的編輯實(shí)際上是拿著解決方案去尋找問題!

  據(jù)介紹,世衛(wèi)組織此前計(jì)劃在2020年底前發(fā)布一份關(guān)于人類生殖細(xì)胞基因編輯的報(bào)告,本次發(fā)布的報(bào)告為世衛(wèi)組織如何在相關(guān)領(lǐng)域加強(qiáng)監(jiān)管提出了建議和參考。

  本次發(fā)布的報(bào)告呼吁,應(yīng)就相關(guān)問題成立一個(gè)獨(dú)立的“國(guó)際科學(xué)咨詢小組”,定期提供相關(guān)技術(shù)的更新情況,評(píng)估可遺傳人類基因組編輯的使用建議,并審查未來所有受監(jiān)管應(yīng)用的臨床結(jié)果數(shù)據(jù)。

  英國(guó)伯明翰大學(xué)研究新興技術(shù)的專家卡倫·楊說,就目前而言,剛剛發(fā)布的這份報(bào)告至少填補(bǔ)了相關(guān)討論中的一個(gè)空白。

  黃堃

  

  

  

  

  

  

[編輯: 陳嘉宜]
(本文來源:科技日?qǐng)?bào))
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